《本草纲目》能成为一部不朽之作，关键在于它不是一般意义上的“本草”。而是以中药作用为依托的，包括中医基础理论、药物、方剂、临床应用等众多学科的综合体。它的理、药、方、治几乎涉及到了中医学的所有内容，对中医学的发展有着非凡的意义。
当然，对人类贡献最大的还是它的药学成就。它集历代本草之大成，体现出了本草知识的全面性；它准确的归纳总结，体现出了药性理论的系统性；它细腻的分析和表述，体现出了本草内容的科学性；它清晰的纲目结构，体现出了本草文献的逻辑性；他丰富多彩的笔法，体现出了本草学的广博性；他创造性的自然分类法，体现出了药物分类的先进性等。这些都是了不起的成就。
特别值得一提的是李时珍的类科学分类法，它与传统的按上、中、下三品对中药进行分类的方法相比是质的飞跃，与如今的自然分类法基本接近。它从一定程度上揭示了植物的自然类群，使人类对植物分类研究的进程向前推进了一大步。它的出现，比1735年林奈提出的自然系统理论早一百多年，并且其内容比后者丰富得多，无怪乎许多学者把它称为“古代最完美的分类法”。
我国古代的炼丹术曾为矿物学、化学的发展积累了许多知识，但由于它严重脱离了广大劳动人民的生产实践，脱离了社会的实质需求，其技术也就不可能得到发展。而李时珍的研究是面向实际、面向人民的，所以他在化学和矿物学方面的成就自然就远远超过了炼丹术。
《本草纲目》里矿物学方面的资料已相当丰富，它共记载着矿物药材一百多种。我们从李时珍的记载中可以知道，当时金矿的主要产区在湖南、湖北、四川、云南；铜矿产于四川、两广、云南、贵州；山西出明矾；朱砂以湖南辰州的最好，所以又名辰砂；蒲州的胆矾最为上品等等。
在矿物的颜色、性形、成分和真伪鉴别方面，《本草纲目》所收集的资料就更加丰富了。例如金子是贵重金属，金的纯度不够，颜色也就有差别，即“七青、八黄、九紫、十赤”，只有十成的纯金才是赤色的。李时珍还收集不少化学鉴定法。如胡粉又名铅粉，是铅的一种化合物，李时珍写道：“胡粉得雌黄而色黑。”雌黄是一种硫化物，胡粉与雌黄接触可以生成硫化铅，由于硫化铅是黑色的，所以胡粉遇到雌黄而变黑。这是一种简便又快速的鉴定方法。
现代化学十分注意研究晶体。从《本草纲目》中我们也可以知道，从公元5世纪以来，我国的劳动人民就已经懂得用盐类的多次结晶来制造药物了。把粗制的芒硝放在锅里，用水煮化，倒入盆中，待慢慢冷却后就可以得到大块的透明结晶。这种经过重结晶的芒硝纯度很高。
《本草纲目》对水质的研究也很细致、深入，它把水分成天水与地水两大类。天水包括雨水、雪水等，从现代化学角度来看，雨水、雪水在一定程度上可以说是一种天然的蒸馏水，杂质较少。由于当时科技不发达，还没有人造蒸馏水，但李时珍却已经会制造和利用这些天然蒸馏水以供药用了，他认为天水比地面的水煎药更好。他认为露水也是一种天水，也可以治病，柏树叶子和菖蒲叶上的露水就有明目的作用。我们现在知道，这些露水都含有该种植物的微量分泌物，有一定的灭菌作用。由此可见，李时珍的看法是有一定科学根据的。
随着国际文化交流的兴起，《本草纲目》流传到了国外，声名鹊起。它首先通过海路传到日本，随后到达朝鲜、东南亚、欧洲乃至全世界。特别是日本，由于地理及文化渊源的关系传入较早，影响也颇深。
据日本医学史料记载，《本草纲目》最早传入日本是在庆长十二年（1607年）。当时一名叫林道春的名医从长崎得到一部金陵版的《本草纲目》，看完后，觉得这本书不仅有利于汉方医药学的发展，也很适应日本国药材生产发展的经济政策，于是迅速将其献给了当时的幕府首脑德川家康。德川见之如获至宝，常置幕府座右备查，所以这部书又被称为“神君御前本”。
据《罗山先生行状》载，林道春于1608年赴骏府，日日为德川家康进讲《论语三略》，“更与医官研讨医药之事”，则他很可能也向德川家康讲了有关《本草纲目》的内容。继此之后，金陵本、杭州本及其他版本的《本草纲目》善本也陆续经山海路由中国商船(唐船)直接载入日本。我们可以从日本汉学家大庭惰的著作中查得不同时期的“唐船”向日本出口《本草纲目》等汉籍的详细情况。根据上野和大庭的考证，可以看到1705年、1706年、1710年、1714年、1719年、1725年、1735年、1804年、1841年及1855年每年从南京和广州来的“唐船”都携带有《本草纲目》到长崎，其中1719年第22号南京船一次就带去五部，再由长崎转运到江户(东京)、京都等地。以上是有档案可查的，不为《商舶载来书目》等所记录的流入日本的《本草纲目》还有很多。
刚传入日本的时候，医药学家们争相传抄。林道春为了人们能更好地阅读掌握其内涵，特别写了《多识篇》《本草纲目注》，这是最早介绍《本草纲目》的入门书和工具书。
1637年，日本出现最早的“和刻本”《本草纲目》。此书以“江西本”为底本，用和文加以训点，由野田弥次右卫门刊行，也称“宽永本”。其后相继出版了“承应本”“松下本”“贝原本”“益轩本”“若水本”等多种版本。可见在明末清初近七八十年时间里，《本草纲目》仅在日本就翻刻了八个版次，数量已超过中国。
在江户时代的二百多年间，日本学术界学习和研究《本草纲目》的风气一直很盛，同时涌现出了许多著名的致力于《本草纲目》研究的学者。与此同时，一批本草学家应时而生，他们借鉴《本草纲目》纂著专书，如《庖厨备用倭名本草》《语本草纲目》《大和本草》《庶物类纂》《本草纲目启蒙》。这些本草学家为《本草纲目》在日本的广泛传播做了大量的工作。
18世纪，《本草纲目》经辽东陆路过鸭绿江传入朝鲜。虽然我们迄今没有看到朝鲜半岛的翻刻本，但朝鲜半岛上的医药学者都把《本草纲目》当做重要的参考书。根据日本研究朝鲜半岛医药史的专家三木荣的《朝鲜医学史及疾病史》一书中提供的资料，使我们对《本草纲目》在朝鲜半岛的传播有了更多的了解。
《本草纲目》问世时，正值朝鲜史中李朝（1396—1910年）的中期（1568—1800年）。这一时期有代表性的医书有《乡医集成方》《东医宝鉴》等，都引用了《证类本草》。但是，从这以后情况有了变化，朝鲜学者转而引用《本草纲目》。李朝肃宗三十八年（1712年）成书的《老稼斋燕行录》中，在“所买书册”项下见有《本草纲目》。这是朝鲜使者从北京坊间购得带回朝鲜的。
18世纪以后，《本草纲目》中国原刊本陆续流入朝鲜。于是从英祖、正祖以来，此书便成为朝鲜医家所熟悉的参考书了。到李朝末期，《本草纲目》的影响尤为显著，像在日本一样，它取代了《证类本草》原来所占的地位。
成于李朝正祖时期的《本草精华》二卷，就是按《本草纲目》编写的，附朝鲜文谚字解。但此书作者及撰写年代不详，未曾刊刻行世。正祖14年（1790年），朝医李景华著《广注明秘方》四卷，在引用书目中提到《本草纲目》。此书分救急、杂病、妇科、小儿科及药材等篇，由咸镜道观察使李秉模为之刊印。引用《本草纲目》最著名的医书是《济众新编》。其《济众新编》八卷成于正祖23年（1799年）。康命吉将当时常用医方予以系统编纂，除引用《东医宝鉴》等朝鲜医书外，还大量引用《本草纲目》《医学入门》《医学正传》及《赤水玄珠》等中国医药著作。这部朝鲜医书用汉文写成，还在清代嘉庆22年（1817年）由北京经国堂翻印，受到中国医界的欢迎。